Рак: чего на самом деле стоит генная терапия?

0   8   0

Медицина и здравоохранение
5 янв. 18:00


5a4eb02f7966e104d24d985d

Обнародованный 29 ноября доклад Счетной палаты о будущем системы медицинского страхования в первую очередь привлек к себе внимание предлагаемыми ограничениями в том, что касается деятельности свободно практикующих врачей. Однако, другой важный момент остался незамеченным. Речь идет о «стоимости некоторых новых видов лечения», в частности в онкологии, как указано на 26 странице материала, и их потенциальной нагрузке для нашей системы здравоохранения.

Генная терапия для борьбы с раком приводится в нем как конкретный пример дорогостоящей процедуры. Она заключается в том, чтобы изменить определенные гены наших клеток для противодействия болезни. Но давайте рассмотрим, что могут дать пациентам эти новые и, как утверждается, многообещающие виды лечения. И чем они могут грозить системе медицинского страхования.

Генная терапия в онкологических целях еще недоступна во Франции, поскольку находится на оценочном этапе. Но два метода уже были разрешены в США в случаях острой лейкемии. Открываемые ими перспективы вызывают энтузиазм Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).

30 августа оно дало добро на выход на рынок препарата Kymriah швейцарской фармацевтической компании Novartis. Директор FDA Скотт Готлиб (Scott Gottlieb) сделал по этому поводу следующее заявление: «Это историческое решение означает преодоление нового рубежа в медицинских инновациях с возможностью перепрограммирования клеток пациента для борьбы со смертельным раком».

Несколько недель спустя разрешение было выдано и Yescarta калифорнийской лаборатории Gilead. Глава FDA назвал этот метод «новым значимым этапом развития совершенно новой медицинской парадигмы в лечении тяжелых заболеваний».


Увлечение генной терапией


Чтобы понять причины этого энтузиазма, следует взглянуть в 1990-е годы. После первых успехов в человеческой генетике и расшифровки генома в медицине открылся новый горизонт: генная терапия.

В теории идея очень проста. Раз конкретные болезни вызываются генетическими мутациями, почему бы напрямую не заняться исправлением этих аномалий? В организм вводится исправленный вариант дефективного гена, «медицинский ген», который призван восстановить пострадавшую биологическую функцию.

На практике же путь оказался куда более тернистым, чем предполагалось. Хотя индустрия генной терапии пользуется широкой государственной поддержкой, попытки лечения пациентов не выходили за пределы клинических испытаний. Kymriah стал первым препаратом этого рода, который получил разрешение в США. За ним в скором времени последовал Yescarta.


Медицинские и финансовые обещания


Но как они смогли добиться необходимой для выхода на рынок лицензии с интервалом всего в месяц? Во-первых, речь идет о генной терапии нового вида. Она использует клетки нашей иммунной системы, Т-лимфоциты, которые берутся у больных раком, а затем генетически модифицируются в лаборатории. В чем здесь особенность? Речь идет не о «починке» ДНК клеток, а о введении в них дополнительного ДНК так, чтобы они начали производить вещество, которое не выделяют в естественном виде.

Это вещество можно в некотором роде охарактеризовать как химеру, поскольку оно возникает в результате слияния двух элементов, один из которых получают от мыши, а второй — от человека. Созданные таким образом лимфоциты (CAR-T от chimeric antigene response T) дают иммунной системе возможность справиться с болезнью. Иначе говоря, они могут бороться с раковыми клетками.

Во-вторых, в США дали добро на эти методики, поскольку они позволяют вести борьбу с видами рака, которые устойчивы к существующим видам лечения: речь идет об остром лимфобластном лейкозе, у детей в случае Kymriah и взрослых в случае Yescarta. До этого момента серьезные побочные эффекты генной терапии тормозили ее развитие. Во Франции экспериментальная терапия для лечения лишенных иммунной системы детей была остановлена после возникновения лейкемии у некоторых пациентов. Тем не менее в случае неизлечимых смертельных заболеваний вопрос побочных эффектов отходит на второй план. Кроме того, в онкологии широко распространены экспериментальные методы, а высокотоксичные препараты давно стали обычным делом.

Читать далее.


Автор: Пьер-Андре Жювен (Pierre-André Juven), Катрин Бурген (Catherine Bourgain)

Источник: inosmi.ru


0



Для лиц старше 18 лет