В настоящее время в США запрещено государственное финансирование исследований по созданию человеческих эмбрионов или внесению в их генетический код наследуемых изменений, кроме того, в этой стране нельзя проводить клинические исследования подобных методов. В документе подчеркивается, что такие эксперименты следует проводить только для лечения заболеваний и ни в коем случае не для «улучшения» человека. Это одно из основных опасений, связанных с редактированием генетического кода человека, — получение детей с заданными характеристиками, например особо умных.

Впрочем, до столь тонкого вмешательства в организм ученые пока не дошли. Например, китайские ученые в 2015 и 2016 годах уже опубликовали результаты двух работ по генетическому редактированию человеческих эмбрионов с помощью системы CRISPR-Cas9 — новой технологии генетического редактирования, основанной на бактериальном механизме защиты от вирусов

Ученые из университета Сунь Ятсена пытались исправить мутацию, связанную с развитием наследственного заболевания крови — талассемии, а их коллеги из Медицинского университета Гуанчжоу — сделать эмбрионы устойчивыми к ВИЧ. В обоих случаях эксперименты показали низкую эффективность метода: не во всех эмбрионах удалось отредактировать нужные участки, а в тех, где удалось, результаты были мозаичными — клетки с модифицированным кодом сосуществовали с клетками, в которых нужных изменений не произошло. Так что главный вывод, к которому пришли их авторы, заключался в том, что пока технологии генетического редактирования еще далеки от практики.

В других странах, например Британии и Швеции, исследователи ставят перед собой более фундаментальные цели — исследовать роль различных генов в эмбриональном развитии, «отключая» их с помощью системы CRISPR-Cas9.

Кэти Ниакан из института Френсиса Крика исследует роль гена OCT4, необходимого для выработки стволовых клеток у эмбрионов и других генов, которые могут быть важны на ранних стадиях развития. В далекой перспективе эти исследования могут повысить эффективность процедуры искусственного оплодотворения. Схожие исследования проводит Фредрик Лэннер из Каролинского института.

Эмбрионы для таких экспериментов получают от пациенток, которые прошли процедуру искусственного оплодотворения, при которой оплодотворяют несколько яйцеклеток, а развитие получают лишь одна или две. Во всех экспериментах эмбрионы с модифицированным генетическим кодом выращиваются не более 14 дней, а затем уничтожаются.

С редактированием соматических клеток, изменения в которых не будут унаследованы потомками пациента, дело обстоит чуть проще. Впереди планеты всей в этой области опять оказались китайские генетики в конце прошлого года, однако у американских уже тоже есть разрешение на подобные исследования. Они проводят схожие опыты на иммунных клетках: лимфоциты берут из организма пациента, модифицируют так, чтобы сделать их устойчивыми к одному из защитных механизмов раковых клеток, и возвращают на место для более успешной борьбы с заболеванием.