Геном человека содержит около 20—25 тысяч активных (то есть кодирующих белки) генов. Мутации в трех тысячах из них ученые уже связали с различными заболеваниями, и работа в этой области продолжается. Эти цифры, пожалуй, самое простое объяснение, почему лечение с помощью редактирования генома вызывает отчетливый энтузиазм в научных и медицинских кругах.
Специалисты по генетическому редактированию «правят» ДНК при помощи «генетических ножниц» — ферментов под названием нуклеазы. Они разрывают цепочки ДНК в заранее определенных местах, а вырезанный фрагмент затем можно удалить, отредактировать или полностью заменить новым, изготовленным «в пробирке».
Сегодня есть две наиболее эффективные технологии генетического редактирования. Первая позволяет доставить в клетки участки ДНК, необходимые для восстановления функции собственного гена, «поломка» которого привела к развитию заболевания. При помощи второй можно подавить активность дефектных генов, блокируя РНК, которая считывает записанную в них информацию и становится основной для последующего построения белков. А если нет белков, то можно сказать, что ген «выключен».
И хотя обе технологии не универсальны, истории об успешных случаях их клинического применения уже начали появляться. Более того, это истории исцеления тех пациентов, у которых не было надежды поправиться при помощи других методов.
Антивирусная редактура
Хотя эксперименты с редактированием ДНК животных идут уже не одно десятилетие, для лечения человека генетическое редактирование было использовано лишь в 2014 году. Первыми пациентами стали 12 носителей ВИЧ-инфекции из США.
Вирус иммунодефицита проникает в клетки крови человека, а именно в Т-лимфоциты, используя расположенный на поверхности этих клеток белок под названием CCR5. И ученые решили остановить вирус при помощи генетического редактирования именно на этой стадии.
Разработанная технология лечения выглядит довольно просто. У пациентов забирают кровь и добавляют к ней одну из упомянутых выше нуклеаз. Нуклеаза находит Т-лимфоциты и отключает в них ген, ответственный за производство CCR5, делая заражение клетки невозможным. После этого клетки крови возвращаются в кровоток пациентов.
Лечение оказалось на редкость успешным: оно позволило настолько снизить количество копий вируса в организме пациентов, что те смогли отказаться от традиционной антиретровирусной терапии, которую в обязательном порядке используют все носители ВИЧ.Прямо сейчас то же исследование повторяют уже с семью десятками пациентов.
ВИЧ — не единственный смертельный вирус, с которым можно бороться методами генетического редактирования. На очереди вирус гепатита В и папилломавирус человека (ВПЧ). Оба они не имеют на сегодня радикального (то есть устраняющего причину болезни) лечения, при этом первый приводит к циррозу и раку печени, а второй — к злокачественным опухолям шейки матки. Ученые уже придумали, как с помощью программируемых нуклеаз «вымыть» из организма вирусную ДНК, однако пока не разработан эффективный способ доставить генетическое «оружие» к зараженным клеткам.
Продолжение читайте на Чердаке.
Комментарии:
Авторизуйтесь, чтобы оставить отзыв