Впервые кассеты CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами) были обнаружены у бактерий в конце восьмидесятых годов прошлого века. Это особые участки хромосомы, которые состоят из одинаковых, повторяющихся последовательностей ДНК, разделенных не похожими друг на друга последовательностями — спейсерами.

Cхематическое изображение кассеты CRISPR у бактерии. Иллюстрация: AJC ajcann.wordpress.com / Flickr, переведено «Чердаком»

Бактерия получает спейсеры из ДНК нападающих на нее вирусов-бактериофагов при помощи специальных Cas-ферментов и сохраняет их «на память» в кассете CRISPR. Собранная таким образом «библиотека» спейсеров позволяет бактериям при новых нападениях распознавать ДНК вирусов и с помощью других Cas-ферментов расщеплять ее, выключая работу вирусных генов и предотвращая инфекцию. Такого рода иммунные системы есть у половины известных бактерий и у 90% видов архей.

Бактериофаг атакует бактерию. Иллюстрация: Thomas Splettstoesser / Wikipedia, переведено «Чердаком»

Фермент Cas9, отвечающий за расщепления вирусной ДНК в некоторых CRISPR-системах, позволил ученым целенаправленно редактировать геномы различных организмов, включая человека.

Исследователи нашли способ программировать Cas9 не спейсерами бактериальных вирусов, а участками, соответствующими, например, поврежденному гену человека. Разрывая ДНК в нужном месте, можно выключать те или иные гены и даже вставлять вместо одной последовательности ДНК другую. В общем, CRISPR-Cas9 работает подобно функции «найти и заменить» в текстовом редакторе, но редактирует при этом генетические тексты – последовательности ДНК.

Как использовать CRISPR-Cas9

В 2013 году ученые продемонстрировали, что CRISPR-Cas9 можно использовать для редактирования клеток мышей и человека. С тех пор список живых организмов, геномы которых можно таким образом править, постоянно растет.

С помощью CRISPR-Cas9 можно выводить устойчивые к вредителям сорта зерна или апельсины с повышенным содержанием витаминов. Можно получать домашних животных, которые не будут болеть теми или иными болезнями, и скот, который будет давать целебное молоко. Можно стирать с лица земли целые популяции «вредных» для человека существ, таких как малярийные комары. Можно создавать животных, которые болеют человеческими болезнями, чтобы испытывать на них лекарства. В будущем эта технология поможет воскрешать вымерших животных, таких как мамонты, или, вернее, позволит сделать современных слонов более похожими на мамонтов.

Наконец, с использованием технологии CRISPR-Cas9 уже проводились опыты по редактированию человеческих эмбрионов. О подобных экспериментах сообщали две группы ученых из Китая. Одна группа пыталась сделать зародыши устойчивыми к ВИЧ, другая — отредактировать гены, связанные с развитием группы заболеваний крови. Эксперименты проводились на нежизнеспособных зародышах, которых затем уничтожили. Также с CRISPR-Cas связывают надежды на излечение наследственных заболеваний у взрослых людей.

Читать дальше.